메디칼타임즈=허성규 기자항암제 파클리탁셀의 경구용 제형 변경으로 관심을 모았으나 급여 문턱을 넘지 못했던 개량신약 '리포락셀액'이 적응증을 넓히고 해외 판로를 모색하며 새로운 변화를 도모하고 있어 반전에 성공할지 주목된다.26일 식품의약품안전처에 따르면 서울아산병원이 이미티닙(Imatinib), 수니티닙(sunitinib)과 레고라페닙(regorafenib) 치료에 모두 실패한 P-glycoprotein 발현이 낮은 전이성 또는 진행성 위장관 기질종양(GIST) 환자를 대상으로 oral paclitaxel(리포락셀액)의 2상 임상시험에 들어간 것으로 확인됐다.이번 임상시험이 주목받는 이유는 것은 지난 2016년 허가 이후 급여 문턱을 넘지 못했던 리포락셀이 새로운 전기를 맞고 있기 때문이다.대화제약의 리포락셀액 제품사진리포락셀액은 대화제약이 지난 2016년 항암제 탁소(파크리탁셀) 주사제를 경구용 제제로 전환하는데 성공하면서 개량신약으로 허가 받았다.허가를 받을 당시 받은 적응증은 진행성 및 전이성 또는 국소 재발성 위암이었다.하지만 급여를 인정 받는 과정에서 정부가 제시했던 약가를 받아들이지 못한 대화제약은 결국 급여 문턱을 넘지 못했다.개량신약으로 허가를 받았지만 실제 임상 현장에 들어서지는 못했던 셈이다.하지만 유방암을 적응증으로 하는 임상이 마무리 단계에 이르고 유럽 등에서도 희귀의약품으로 지정되는 등 전기를 맞이하면서 새로운 바람이 불고 있다.국내에서 급여를 받지 못하자 추가적인 적응증 확보와 함께 해외 진출을 꾀한 전략이 성과로 나타나고 있는 셈이다.실제로 대화제약은 리포락셀액의 허가 이후 재심사기간 기간 동안 유방암 적응증 임상을 추진하면서 기술 이전 등을 꾀했다.그 결과 대화제약은 중국 하이흐바이오파마에 기술수출에 성공했고 중국에서 임상 3상을 진행하며 연내 품목 허가 및 시판을 기대하고 있는 상황이다.여기에 유방암 적응증 역시 현재 3상이 마무리 단계에 이르면서 추가 적응증 획득에 대한 기대감도 높아지고 있다.이외에도 지난 3월 리포락셀액은 위암 2차 치료제로 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 인증(ODD)을 받았다.희귀의약품 지정으로 대화제약은 리포락셀액에 대해 유럽에서 신약 허가 심사 기간 단축, 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면, 신약 허가 후 10년 동안 독점권 부여 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다.특히 오리지널 의약품인 파클리탁셀이 현재 유럽에서 위암에 대한 정식 허가를 받지 않았다는 점에서 유럽 시장 공략에도 청신호가 켜진 상황이다.추가적인 적응증 확대 및 해외 진출에 성과가 가시화 되는 상황에서 국내에서도 위장관 기질 종양에 대한 임상 2상이 진행된다는 점에서 반전을 이룰 수 있을지 관심이 모아지고 있는 셈이다.이에 따라 국내에서 급여 문턱을 넘지 못해 좌절했던 '리포락셀액'이 새로운 전략에 힘입어 개량신약의 성과를 입증할 수 있을지 제약계의 관심이 이목이 쏠리고 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자HK이노엔(HK inno.N)은 최근 사우디아라비아 현지 선두 제약사 '타부크 제약(Tabuk Pharmaceuticals)'과 중동·북아프리카 지역에 대한 위식도역류질환 신약 케이캡정(성분명 테고프라잔)의 완제품 수출 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 계약에 따라 타부크 제약은 케이캡에 대한 독점 유통 및 판매 권리를 갖게 된다.  케이캡은 2019년 출시 이후 현재까지 이번 계약을 포함해 해외 45개국에 기술 수출 또는 완제품 수출 형태로 진출했다.HK이노엔의 케이캡 제품 라인업 사진타부크 제약은 사우디아라비아를 중심으로 중동·북아프리카(MENA, Middle East North Africa) 17개국에 탄탄한 영업력을 갖춘 선두 제약사다. 향후 활발한 영업 활동을 통해 케이캡의 시장 점유율을 빠르게 높일 것으로 보인다.중동·북아프리카 지역은 국민소득이 높은 국가를 중심으로 의약품 시장 규모가 확대되고 있어 향후 성장 가능성이 큰 시장이다.HK이노엔 곽달원 대표는 "케이캡은 이번 MENA 지역 진출을 통해 파머징 마켓인 동남아시아, 중남미, 중동·북아프리카 시장에 모두 깃발을 꽂았다"고 설명했다.HK이노엔 송근석 부사장은 "2028년까지 100개국 진출 및 2030년 글로벌 현지 매출 2조원 달성을 목표로 글로벌 사업에 박차를 가할 것"이라고 강조했다.타부크 제약의 이스마일 셰하다(Ismail Shehada) CEO는 "HK이노엔과 파트너십을 통해 사우디아라비아를 포함한 MENA 지역 국가 국민들에게 우수한 위식도역류질환 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다.이어 타부크 제약의 위잠 알카팁(Wisam Alkhatib) 최고 사업개발 책임자(CBDO)는 "이번 파트너십을 통해 우리의 전문성과 혁신적인 사업을 확장하고, 소화성궤양용제 시장에서 선도적인 위치를 강화할 계획이다"라고 전했다.한편 대한민국 30호 신약 케이캡은 새로운 P-CAB계열의 위식도역류질환 치료제다. 2019년 출시된 이후 올해 3월까지 누적 5,536억 원의 원외처방실적을 기록하며 4년 연속 국내 시장 1위를 차지하고 있다. 복용 후 30분 내에 빠르게 약효가 나타나고, 6개월까지 장기 복용 시에도 유효성 및 안전성을 확보한 점이 특징이다.해외에는 총 45개 국가에 진출했으며 이 중 중국, 필리핀, 멕시코, 페루 등 7개국에 현지 출시됐다. 최근 칠레, 도미니카공화국, 니카라과, 온두라스에서 품목허가를 승인 받았으며, 이외 중남미 국가 등에서도 허가 심사 중이다. 미국, 캐나다, 브라질 등 3개국에서 기술이전을 통한 현지 개발 중이다.

메디칼타임즈=허성규 기자메디톡스가 지난해 FDA에 신청한 'MT10109L'의 허가 신청이 거절되면서 일정 지연이 불가피해졌다.차세대 보툴리눔 톡신으로 미국 시장을 노리던 메디톡스의 행보에 제동이 걸렸다. 허가 신청 자체가 좌초된 것. 이에 따라 2025년 미국 진출을 노리던 전략도 차질이 불가피해 보인다.26일 제약업계에 따르면 메디톡스의 비동물성 액상형 보툴리눔톡신제제 'MT10109L'이 자료 미비로 미국 식품의약국(FDA)로부터 허가 신청이 거절된 것으로 확인됐다.'MT10109L'는 메디톡스가 자체 개발한 비동물성 액상형 톡신 제제로 균주 배양과 원액 제조 등 전체 제조 과정에서 동물유래성분 사용을 배제하고 사람혈청알부민(HSA)을 부형제로 사용하지 않아 동물유래 바이러스 감염의 가능성을 원천 차단한 것이 특징이다.또한 원액 제조 공정에서 화학처리 공정의 횟수를 최소화해 유효 신경독소 단백질의 변성 가능성도 낮췄다.특히 현재까지 미국에 시판된 톡신 제제 중 액상형 제제는 전무한 상황이라는 점에서 메디톡스는 'MT10109L'을 통해 세계 최대 규모의 미국 시장 공략에 속도를 내고 있던 상황.실제로 메디톡스는 2025년 미국 진출을 목표로 오송 2공장에 cGMP인증을 추진했으며 직판 체계를 구축하기 위해 현지법인을 설립하기도 했다.하지만 지난해 12월 진행한 허가 신청에서 특정 검증 시험 보고서가 미비 판정을 받으며 심사가 거절되면서 일정에 차질이 발생했다.일반적으로 미국 FDA 의약품 허가 신청의 경우 약 2개월간의 검토 기간을 거쳐 진행 여부가 결정되며 진행이 확정되면 실제 심사에 돌입한다.결국 이번 심사 거절은 본격적인 허가 심사에 들어가기도 전에 제동이 걸린 것으로 계획된 일정에 큰 차질이 불가피한 상황이다.메디톡스 관계자는 "현 시점에서는 일정이 지연 된 것은 사실"이라면서 "시점은 정확히 이야기할 수 없지만 빠른 시일 내에 자료를 보완해 재신청을 진행할 예정"이라고 말했다.한편 최근 국내 보툴리눔 톡신 제제 업체들은 모두 차세대 제품 출시를 위해 속도를 높이는 상황으로, 선두주자인 휴젤, 휴온스 등은 물론 후발주자로 참여 중인 종근당바이오 역시 비동물성 톡신 제제의 임상 3상을 완료하는 등 개발에 속도를 높이고 있다.

메디칼타임즈=문성호 기자시지바이오는 인간 유전자 재조합 골형성 촉진 단백질 2(rhBMP-2)를 탑재한 차세대 골대체재 '노보시스 퍼티(NOVOSIS PUTTY)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신의료기기로 지정(Breakthrough Device Designation, BDD) 됐다고 2일 밝혔다.혁신의료기기로 지정된 의료기기는 품목허가 신청 과정에서 FDA의 우선 지원을 받는다. 먼저 품목허가 진행 중 FDA와 수시로 상호 의사소통이 가능하며, 해당 제품만을 위한 전문 심사팀을 배치 받는다. 또한 제품의 임상시험 설계부터 인허가 심사까지의 과정을 우선적으로 검토 받을 수 있으며, 품목허가 신청 시 우선 심사를 받는다. 이러한 과정들을 통해 FDA 허가를 빠르게 획득함으로써, 타 제품보다 미국 시장에 빠르게 진출할 수 있다는 장점이 있다.노보시스 퍼티는 현재 시판중인 '노보시스(NOVOSIS) 정형'에 첨단 서방형 제형 기술을 적용한 차세대 제품으로, 성형성과 골전도 특성이 우수한 세라믹 소재 기반의 합성 지지체에 골형성 단백질(rhBMP-2)을 탑재한 골대체재다.한주미 시지바이오 미국개발센터장은 "이번 노보시스 퍼티의 혁신의료기기 지정을 통해 허가 당국이 시지바이오 제품 개발을 우선적으로 지원할 수 있다는 방향성이 확인된 만큼, 제품의 미국 임상시험을 가속화하고 노보시스 퍼티의 유효성과 안전성을 입증하는 데 최선을 다하겠다"고 말했다.유현승 시지바이오 대표는 "노보시스 퍼티의 혁신의료기기 지정은 시지바이오의 기술력과 혁신성, 잠재력을 다시 한 번 입증한 계기"라며 "혁신의료기기 지정 제도가 환자에게 최선의 이익을 제공할 수 있는 획기적인 제품을 보다 신속하게 시장에 진입시키고자 하는 의미를 가지고 있는 만큼, 보다 많은 환자들이 노보시스 퍼티를 통해 질병을 이겨내고 건강한 일상으로 빠르게 복귀할 수 있도록 할 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자글로벌 신약으로 거듭나기 위해 필수관문으로 꼽히는 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받기 위한 심사수수료 비용이 인상된다.오는 10월부터 적용되는 전문의약품에 대한 2024년 허가심사 수수료는 처음으로 4백만 달러를 돌파해 약 25%의 인상을 보이는 상황.FDA 로고특히, FDA가 세포유전자치료제 등 신기술을 심사하기 위해 심사인력 확장을 예고한 만큼 비용에 대한 부담은 더 증가할 가능성도 존재힌다.한국바이오협회에 따르면 지난 7월 말 미국 FDA는 신약(전문의약품), 제네릭, 바이오시밀러, 의료기기 제조기업으로부터 받는 2024년 회계연도 허가심사수수료(User fee)를 확정해 발표했다.FDA는 매년 인플레이션, 심사 신청 건수, 제조시설수 등을 고려해 이용자인 기업으로부터 받는 허가심사수수료를 책정하고 있다. 2024년도 회계연도는 2023년 10월부터 2024년 9월까지 적용된다.오는 10월 1일부터 적용되는 전문의약품에 대한 2024년도 허가심사 수수료는 처음으로 4백만 달러를 돌파한 404만8695달러(약 52억 9천 1백만원)로 책정돼 2023년 회계연도 대비 24.9% 인상된다.또 제네릭의약품과 의료기기는 각각 4.9%, 9.5% 인상되는 반면, 바이오시밀러 허가심사 수수료는 41.7% 인하될 예정이다.전문의약품, 제네릭의약품, 의료기기가 모두 인상되는 가운데 바이오시밀러의 심사비용이 큰 폭으로 감소하는 이유는 2023년에서 이월된 약 2천만 달러의 바이오시밀러 운영비가 2024년 예산에 반영됐기 때문으로 분석된다.이밖에 2024년도 바이오시밀러 허가심사수수료 산정을 위한 시뮬레이션에서 바이오시밀러의 허가심사 신청이 더 늘어날 것으로 예측됐다.시뮬레이션 결과를 살펴보면, 2024년도에는 기업으로부터 임상자료가 포함된 14개의 바이오시밀러 허가심사 신청이 있을 것으로 예상됐다.아울러 새롭게 23개가 BPD에 진입(초기 BPD)하고, 97개가 연례 BPD에 적용되는 등 총 120개의 BPD가 예상돼 2024년에도 미국 내 바이오시밀러에 대한 개발과 허가가 활발히 진행될 것으로 전망된다.미국 FDA, 2024년 회계연도 이용자부담금(User Fees, 한국바이오협회 자료 발췌)한편, 지난해 FDA는 신기술의 등장에 따른 세포 및 유전자치료제의 등장이 늘어나면서 이를 심사하기 위해 신약허가 심사인력을 대폭 늘리겠다고 발표한 상태다.FDA 바이오의약품평가연구센터(CBER) 조직 및 첨단치료제과(Office of Tissues and Advanced Therapies) 윌슨 브라인언 과장에 따르면 과거 조직 및 첨단치료제과에 제출된 신규 IND 건수는 지난 2016년 163건에 불과했으나 ▲2020년 350건 ▲2021년 299건 등으로 급증했으며 이는 계속 증가할 것으로 예상된다.FDA에서 운영하는 혁신치료제(BreakThrough) 및 재생의료첨단치료제(RMAT) 지정 제도를 통한 신청도 늘고 있기 때문에 지정된 세포 및 유전자치료제를 우선 심사가 필요해 다른 IND 신청에 대한 검토가 우선순위에서 밀려나고 있다는 시각.이 같은 이유로 현재 FDA 조직 및 첨단치료제과에는 300명이 근무하고 있지만 향후 제7차 전문의약품 이용자부담금법(PDUFA Ⅶ)이 재승인 시 향후 4~5년에 걸쳐 약 100명의 직원을 추가로 채용될 예정이라고 밝혔다.이와 맞물려 국내에서도 식품의약품안전처 심사인력을 늘려달라는 요구를 지속적으로 제기되고 있다.세포․유전자치료제, 마이크로바이옴 등과 같은 새로운 치료제를 심사하기 위해서는 새로운 전문심사자를 채용해 신속히 심사하고, 업계와 소통하고, 필요한 경우 인허가 가이드라인을 제․개정하는 등의 선제적인 조치가 필요하다는 지적.제약업계 관계자는 "정부가 공무원 정원 감축 기조를 밀어붙이면서 식약처 심사인력 감축 가능성이 커지고 있는데, 이는 글로벌 기조와 반대되는 부분"이라며 "제약바이오업계의 글로벌 진출을 위해서라도 심사에 대한 부분이 개선되기를 바란다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자3년 넘게 지속됐던 코로나 펜데믹이 엔데믹 선언과 함께 사실상 종료되면서 코로나 백신과 치료제 전략도 변화가 불가피해졌다.기존에 접종과 처방이 이뤄지던 백신과 치료제는 이제 긴급승인을 넘어 상용화를 고민해야 하는 시점이 온 것. 특히 엔데믹 분위기 속에서도 코로나 백신과 치료제 개발을 지속하던 국내기업의 고민이 더욱 깊어질 수밖에 없는 상황이다.세계보건기구(WHO)는 스위스 제네바 본부에서 제15차 코로나19 국제보건규칙 긴급위원회를 열고 국제공중보건위기상황(PHEIC) 선언을 종료했다. 이는 지난 2020년 1월 30일 코로나19 팬데믹으로 PHEIC을 유지해 온 지 약 3년 4개월 만이다.WHO는 변이 심각성이 낮고 확진자 발생이 감소하고 있으며 전 세계적으로 바이러스 유행이 지속되더라도 예상치 못한 위험을 초래하지 않는 점, 의료체계 회복 탄력성 증가로 코로나 환자 대응 및 기타 의료서비스의 유지 가능성이 높아진 점을 고려했다고 발표했다.즉, 이제는 비상사태에서 벗어나 장기적인 관리 체계로 전환할 시기라는 것이 WHO의 판단이다.정부도 11일 WHO의 선언에 발맞춰 오는 6월 1일을 기점으로 코로나19에 대한 위기 경보 수준을 '심각'에서 '경계'로 하향 조정 하기로 결정했다. 이에 따라 실내 마스크 착용 의무는 의원, 약국까지 전면 해제되고, 확진자에게 부과되던 7일 격리 의무 역시 해제된다.정부는 당분간 입원치료비, 치료제, 예방접종 등의 지원을 당초 계획대로 유지한다는 입장. 다만, 장기적으로 봤을 때 코로나 백신과 치료제를 둘러싼 환경변화가 불가피한 상황이다.왼쪽부터 화이자, 모더나 코로나 백신 제품사진이미 화이자와 모더나는 미국과 유럽에서 백신에 대해 정식 판매 승인 권고를 받으며 엔데믹 기조에 맞춘 준비를 마친 상태다.정부 주도의 접종 계획에서 벗어나 민간의 영역에서 접종이 이뤄질 가능성이 높은 만큼 백신 접종률 감소 등에 발맞춰 대응에 나서는 모습. 이와 함께 현재 화이자와 모더나는 백신 1회 접종 가격을 최대 16~17만원까지 올리는 방안을 검토하고 있다.또 화이자는 긴급사용승인(EUA) 단계에 머물러 있어 판매에 대한 제한이 있는 팍스로비드의 완전 승인을 목표로 하고 있다. 올 하반기를 목표로 이미 화이자는 미국에서 팍스로비드에 대한 광고를 제작하는 등 브랜드 전략에 나서고 있는 상황.화이자 안젤라 황 글로벌바이오의약품사업 대표는 "아직 팍스로비드의 가격을 공유하기에는 이른 시기로 추후 팍스로비드 치료를 통한 입원 건수와 사망자 수 감소 등을 근거를 통해 가격범위를 결정하게 될 것"이라고 밝혔다.국내 상황으로 봤을 때도 기존에 긴급사용승인을 받은 백신과 치료제의 정식 품목허가 과정이 필요한 상황이다.특히, 국내 위기 단계가 조정된 만큼 정식 허가 절차에 들어갈 가능성이 높지만 정부가 당분간 치료제와 예방접종에 대한 지원을 유지하기로 결정한 만큼 실제 허가 절차는 일부 늦어질 가능성도 존재한다.국가에서 구매해 공급하는 긴급사용승인과는 다르게, 정식 품목허가를 받은 치료제는 환자들에게 비급여로 제공되는 이유다.국내기업 코로나 백신‧치료제 개발 임상지속성 고민코로나가 엔데믹에 접어들면서 고민을 가지고 있는 곳도 존재한다. 기존에 코로나 백신과 치료제를 개발 중이던 국내 기업들이다.이미 선점한 백신과 치료제와의 경쟁 부담에 환자 감소에 따른 임상 진행 난항으로 이중고에 시달리던 기업 입장에서 긴급사용승인도 아닌 정식품목 허가를 바로 노려야한다는 부담을 안게 됐기 때문이다.코로나 초기 제품 허가 심사는 긴급사용승인 이후 정식 품목허가로 넘어가는 경우가 많았다. 빠르고 광범위한 백신 접종을 토대로 바이러스 유행을 막는 것이 최우선 과제였기 때문.다만, 이러한 전략은 각 국가가 코로나 대응력이 향상된 이후 최대한 많은 접종사례를 확보해 정식 품목 허가를 노리는 형태로 변했다. 대표적으로 SK바이오사이언스의 코로나 백신 스카이코비원은 처음부터 정식사용승인을 받은 제품이다.이에 따라 식품의약품안전처 허가 절차고 길어질 가능성이 높다. 긴급사용승인이 임상 3상 중간결과로 이뤄졌다면 정식승인 절차는 임상결과 도출이나 승인 절차 기간 등에서 더 오랜 시간이 소요될 가능성이 높기 때문이다.또 임상 진행에 대한 부담도 기업이 가지는 부담 중 하나다. 세계적으로 바이러스로 인한 치사율이 낮아지고 바이러스가 토착화돼 임상 연구에 적합한 대상자를 찾기 어렵기 때문이다.그나마 항체 형성을 지표로 삼는 백신의 경우 건강한 임상 대상자로 진행되지만 치료제의 경우 코로나 유행이 수그러들면서 환자를 구하기 어렵다는 한계가 존재하고 있는 상황. 이 때문에 여러 국내 기업은 아프리카와 동남아 등의 지역에서 임상을 진행하며 활로를 찾고 있는 상태다.보건복지부 발표 일부 발췌.여기에 최근 3년간 진행됐던 정부의 코로나 백신 및 치료제 개발지원이 미래 감염병 예방 등을 목표로 전환되고 있다는 점도 기업들에게 아쉬움을 남기고 있는 부분 중 하나다.보건복지부와 한국보건산업진흥원이 개최한 백신‧치료제‧원부자재 개발 사업설명회 내용을 살펴보면 이미 지난해부터 시작된 사업의 예산을 늘리며 규모를 키우고 있지만 코로나 엔데믹에 발맞춰 차세대 백신 개발로 전환되는 모습이 관측되고 있다.지난해 코로나19 치료제‧백신 임상지원 등 코로나와 관련된 지원 사업이 많았던 것과 비교하면 감염병 예방‧치료 기술 개발 사업이나, 고부가가치 백신 개발 사업 등 미래가치를 창출할 수 있는 지원 사업으로 예산이 집중되고 있는 것. 바이오업계 관계자는 "코로나 엔데믹 분위기가 만연했던 것은 사실이지만 WHO나 정부의 확실한 선언은 향후 상황에 많은 변화를 의미한다"며 "백신 및 치료제 개발 기업들이 대응책을 고심하고 있지만 또 한 번의 전략 수정은 불가피해 보인다"고 말했다. 

메디칼타임즈=이지현 기자"첨단재생의료 임상연구 대상을 희귀·난치질환으로 명시하면서 해당 범위가 아니라고 판단해 연구기획 자체를 안하는 사례가 있다. 첨바법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률)개정을 통해 제도개선하겠다."보건복지부 김영학 재생의료정책과장은 12일 전문기자협의회와의 간담회에서 첨단재생의료 분야에서 정부의 규제 완화 방향을 거듭 강조했다.복지부 김영학 재생의료정책과장은 정부의 규제 완화정책 방향에 대해 세부 계획을 설명했다. 정부는 폭넓은 의미에서 '희귀·난치질환'이라고 내걸고 첨단재생의료 임상연구에 적극 참여해줄 것을 기대했지만 오히려 연구자들은 허들이라고 느꼈다고 판단, 이를 손질하겠다는 의지를 밝혔다.또 임상연구 이후 연구자에 대한 인센티브가 없다는 의견을 수렴해 첨단재생의료에서 취득한 임상연구 데이터를 의약품 허가 심사에서 어떻게 활용할 수 있을 지 식약처와 협의해 방안을 마련할 계획이다. 김 과장은 "중대 희귀·난치질환이 등장하니 임상현장에 연구자들이 (연구범위를)헷갈려 하는 것 같다"며 "향후 국회에서 (법 개정)심사를 진행하겠지만 '질환'의 구분을 없애고 일반적인 정의를 제시하는 방향으로 생각 중"이라고 말했다.가령, 생명에 중대한 영향을 주는 난치성 질환 등으로 제한을 둔다는 인식 때문에 연구의 다양성이 떨어지는 것을 막겠다는 것이다. 실제로 복지부는 관절, 피부질환부터 재건성형 등 저위험 분야 연구도 적극 지원하겠다는 생각이다.그런 취지에서 최근 첨단재생의료실시기관을 의원급까지 확대한 것.의료기관 종별 구분없이 시설 및 인력 기준을 갖췄다면 얼마든지 도전하라는 게 정부의 방향성이다. 이에 발맞춰 지정 기준도 기존대비 대폭 완화했지만 여전히 까다로운 게 사실이다.김 과장은 "실제로 운영해보니 실시기관 지정 요건이 임상시험 기준보다 강화한 기준이라 병원급도 쉽지 않았다. 그럼에도 일부 의원급에서 문의가 지속 있어 종별 규모로 진입을 막을 필요는 없겠다고 판단했다"고 말했다.실제로 현재 실시기관 총 64개소 중 상급종합병원 35곳, 종합병원 25곳으로 대부분이 대학병원으로 병원은 4곳에 그치는 수준이다.  최근 정부의 규제개혁 일환으로 실시기관 지정 요건도 일부 완화했다.그는 "중위험과 저위험은 의원급도 참여할 수 있다고 본다. 현재 절반 이상이 고위험 연구다. 중·저위험 연구는 공동 컨소시엄을 통해 공동으로 들어올 수도 있을 것"이라고 내다봤다.또한 그는 지난 21년도 시작한 첨단재생의료 실시기관을 통한 연구가 앞으로 활성화될 수 있을 것이라고 내다봤다.그에 따르면 21년도 초기 대비 신청도 증가세이고, 임상연구 승인 기간도 점차 단축되고 있다. 여기에 정부가 규제개혁 일환으로 식약처와 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회가 심의절차를 동시에 진행한 것도 긍정적인 요인으로 봤다.다만, 그는 고위험군의 경우 심의위원회 심의 이후 식약처 심의까지 거쳐야 하는 것을 번거로움을 토로하며 둘중 하나를 제외하는 방안을 요구하는 것에 대해선 한발 물러섰다.그는 "첨바법 입법 과정에서 안전성 우려가 높아 위원회와 식약처 2곳의 심의를 거쳐야 한다고 담은 것이기 때문에 쉽지 않을 것"이라며 "이번에 동시 심의로 전환해 기간을 단축했음에도 거듭 불만이 제기되면 검토해볼 수 있을 것"이라고 말했다.복지부가 첨단재생의료 실시기관 투입 가능한 예산 규모는 2024년까지 매년 160억원 수준. 현재 실시기관 50곳을 상대로 조사한 결과 120개 연구 아이템을 검토 중으로 지원 여력은 충분하다.일본은 물론 대만의 경우도 단순세포처리 기술의 경우 정부부처가 승인해 허용하는 제도를 도입하고 있다. 한국도 이를 검토 중이다.김 과장은 "일본의 경우 연 평균 100여건의 연구가 유지된다. 한국은 첨단재생의료 태동기"라며 "일단 임상연구를 활성화해 많은 다양한 연구를 통해 데이터가 축적하는 게 우선해야 한다"고 연구자들의 참여를 강조했다.

메디칼타임즈=황병우 기자글로벌 세포유전자치료제를 개발을 이끄는 지역이 유럽에서 미국으로 무게추가 옮겨지고 있는 모습이다.한때 세포․유전자치료제 분야 리더였던 유럽의 경우 유전자변형생물체(GMO) 규제 등이 발목을 잡고 있는 상황. 반대로 미국은 전 세계 세포유전자치료제 개발 기업과 임상이 50% 가까이 비중을 늘리하면서 영향력을 확장하고 있다.미국이 세포유전자치료제 개발 기업과 임상 그리고 허가에서 존재감을 과시하는 모습이다.한국바이오협회는 8일 '2023년 글로벌 세포․유전자치료제 시장 동향' 보고서를 통해 세포유전자치료제 현안을 살펴봤다.글로벌 세포유전자치료제와 관련해 눈에 띄는 흐름 중하나는 성장세를 거듭하던 투자액이 지난해 감소추세로 전환됐다는 점이다.전 세계 세포․유전자치료제 투자는 ▲2019년 98억 달러 ▲2020년 199억 달러 ▲2021년 227억 달러 등으로 계속 증가추세에 있었다.하지만 2022년도 한 해 동안 전 세계 세포유전자치료제 기업에 투자된 금액은 126억 달러로 2021년 227억 달러 대비 44%가 줄었다.다만, 신약 창출에서는 유의미한 성과를 얻었다. 지난해 미국과 유럽에서 6개가 치료제가 최초로 허가되고, 5개가 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가됐다.이와 함께 5개의 세포․유전자치료제가 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가됐는데 대표적으로 CAR-T치료제인 BMS의 브레얀지, 노바티스의 킴리아, 길리어드사이언스의 예스카타 등이 포함됐다.2022년 세포유전자치료제 허가현황(한국바이오협회 자료 발췌)세포유전자치료제 글로벌 임상 현황을 살펴보면 전 세계에서 2023년 1월 기준 2200개의 임상이 진행되고 있다.이를 지역별로 보면 ▲북미지역 43% ▲아시아태평양(APAC) 38% ▲유럽 18% 순으로 진행 중이며, 진행 중인 임상의 60%가 종양을 표적하고  고형암과 혈액암의 비중은 큰 차이가 없었다. 또 지난해 새롭게 254개 세포․유전자치료제 임상이 추가됐으며, 이중 48%는 아시아태평양(APAC) 지역이었다.현재 임상 3상에는 202개가 진행 중으로 유전자편집기술(CRISPR)을 통한 임상시험도 100개 이상이 진행되고 있다.특히, 올해는 세계최초로 유전자편집기술을 이용한 고형암 적응세포치료제(Adoptive Cell Therapy)와 뒤센느 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 유전자치료제가 허가받을 것으로 전망되고 있다.기업단위로 살펴보면 전 세계 세포․유전자치료제 개발기업은 1457개사로 전년 대비 11% 증가했다. 이중 47.1%인 686개사가 북미 지역에 소재하고 있으며 ▲아시아태평양 지역 492개사 ▲유럽 244개사 ▲기타 지역 35개사 순으로 위치했다.미국에 가장많은 세포유전자치료제 개발 기업이 위치하고 있다(한국바이오협회 자료 발췌)한편, 세포유전자치료제 개발과 관련해 큰 흐름의 변화 중 하나는 유럽의 정체와 미국의 활성화를 꼽을 수 있다.세포․유전자치료제 분야 리더였던 유럽은 첨단바이오의약품(ATMP)으로 허가받은 24개의 치료제 중 7개가 보험 급여 등의 이슈로 철수된 상태다.또 지난해 유럽에는 임상 1상에 단 3개만이 신규진입했는데 이는 유럽에서 세포유전자치료제가 여전히 유전자변형생물체(GMO) 규제를 받고 있는 등의 문제가 가장 큰 요인으로 작용했다는 평가다.반면 미국의 경우 올해 최대 14개의 세포․유전자치료제 허가 여부가 결정되고 이중 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 예상되는 등 세계에서 가장 활발하게 임상 및 인허가 가 진행 중인 상황이다.여기에 더해 신기술의 등장에 따른 세포 및 유전자치료제의 등장이 늘어나면서 미국 식품의약국(이하 FDA)이 이를 심사하기 위한 신약허가 심사인력 확충에 나섰다.바이오의약품평가연구센터(CBER) 조직 및 첨단치료제과 윌슨 브라인언 과장에 따르면 지난 5년~10년 동안 IND 신청 건수와 상담 업무량이 FDA 심사자 및 프로젝트 관리자 증가를 훨씬 초과하는 속도로 증가한 상태다.과거 조직 및 첨단치료제과에 제출된 신규 IND 건수는 지난 2016년 163건에 불과했으나 ▲2020년 350건 ▲2021년 299건 등으로 급증했고  이후에는 더 증가할 것으로 예상되고 있다.이 때문에 FDA는 많은 새로운 세포 및 유전자치료제에 대한 심사 역량과 전문성 확보를 위해 지난 2022년 9월 기존 담당부서인 OTAP(Office of Tissues and Advanced Therapies)를 OTP(Office of Therapeutic Products)로 확대 개편하고, 현재 300명인 심사인력이 있으나 향후 5년에 걸쳐 100명을 추가로 채용할 계획이다.

메디칼타임즈=황병우 기자삼성바이오에피스가 개발 중인 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)의 바이오시밀러 후보물질인 SB12의 민감도 분석 데이터를 발표했다.삼성바이오에피스 미국 혈액학회 임상 발표 모습삼성바이오에피스는 지난 10일부터 13일까지 뉴올리언스에서 개최된 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 SB12의 오리지널 의약품 대비 동등성 충족의 견실성을 입증한 민감도 분석 데이터를 발표했다고 13일 밝혔다.SB12는 미국 알렉시온(Alexion) 이 개발한 발작성야간혈색소뇨증(PNH), 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스의 바이오시밀러이다.삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 실시한 PNH 환자 대상 임상 3상을 통해 SB12와 오리지널 의약품과의 임상의학적 동등성을 입증한 바 있다.이번 학술대회에서는 해당 임상시험의 주요 결론에 대한 견실성을 확인하기 위한 통계적 분석 결과를 학회 포스터 세션을 통해 발표했다.삼성바이오에피스가 SB12 임상 3상의 1차 유효성 평가 결과 (primary efficacy result)로 측정했던 것은 처방 후 '26주차의 LDH 수준', 14주차부터 26주차까지 및 40주차부터 52주차까지의 '기간이 조정된(time-adjusted) LDH의 효과곡선 아래면적 (AUEC : Area Under the Effect Curve)'이다.삼성바이오에피스는 1차 유효성 평가 지표에 대한 민감도 분석을 통해 두 가지 통계분석 방법, 즉 누락된 자료가 없는 시험대상자만을 포함한 '완전 자료 분석법'과 누락된 자료 처리 방법 중 하나인 '다중 대체법'을 수행하는 연구를 진행했다.학술대회를 통해 공개된 초록(abstract)에 따르면, 삼성바이오에피스는 두 가지 분석 방법 모두에서 1차 유효성 평가 결과와 일관된 결론을 얻음으로써 SB12와 오리지널 의약품의 임상의학적 동등성을 재차 입증했다.삼성바이오에피스 관계자는 "SB12는 초고가 의약품의 환자 접근성 확대라는 바이오시밀러 개발의 본질적인 의미를 담고 있다"며 "희귀질환으로 고통 받는 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공할 수 있도록 지속 노력해 나가겠다"고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 고품질 바이오의약품을 활용한 치료 기회 확대를 위해 바이오시밀러 개발에 주력하고 있으며, 현재까지 자가면역질환 치료제 3종(엔브렐∙레미케이드∙휴미라 바이오시밀러), 항암제 2종(허셉틴∙아바스틴 바이오시밀러), 안과질환 치료제 1종(루센티스 바이오시밀러)등 총 6종의 의약품을 개발해 글로벌 시장에서 판매하고 있다.SB12는 삼성바이오에피스가 개발한 일곱 번째 파이프라인이자 연 처방 비용이 수 억원에 달하는 희귀질환 치료제 '솔리리스'의 바이오시밀러이며, 현재 유럽 및 한국에서 판매 허가 심사가 진행 중인 의약품이다.  

메디칼타임즈=강윤희 의원 식약처가 신규의약품의 위해성관리계획 제출을 현재 허가 심사시 제출하던 데에서 시판 전 1개월 전까지로 변경한다고 발표했다. 이것이 얼마나 식약처가 의약품안전관리에 대해 관심이 없고, 무지한가를 보여주는 것인지 살펴보고자 한다.위해성관리계획(Risk Management Plan)은 2010년경 등장한 GVP(Good Vigilance Practice)의 개념이 가장 집약적으로 담겨 있다. GVP는 의약품안전관리(pharmacovigilance)의 개념을 과거 수동적으로 이상반응을 수집해 보고하던 데에서 미리 위해 시그널을 감지하고 이에 대한 관리대책을 미리 세우는 개념으로서 매우 유연하면서도 proactive 해 이의 시행을 위해서는 반드시 관련 전문가들이 필요하다.그럼 식약처에 GVP 개념을 이해하고 있는 전문가가 몇이나 있을까? 필자가 여러차례 지적한 바와 같이 식약처는 DSUR, PSUR을 검토하고 있지 않은데 이 두가지 자료는 GVP의 주요 자료들이다. 즉, 식약처가 DSUR, PSUR을 제대로 검토하지 않는다는 것은 식약처에 GVP 전문가가 없다는 것을 보여준다. 그런데 이제 DSUR, PSUR을 검토하지 않는데 이어 위해성관리계획을 시판 1개월 전 검토하겠다고 하니 어이상실이다.위해성관리계획은 제약회사 입장에서는 소홀히 하기 쉬운 부분이다. 물론 제대로 된 제약회사라면 그렇지 않겠지만. 그래서 위해성관리계획의 수립에는 규제기관이 적극 관여해야 한다. 그래서 위해성관리계획을 위해 규제기관과 제약회사가 수개월에 걸쳐 의논하면서 위해성관리계획을 수립하게 되는 것이다.그런데 시판 1개월 전에 계획서를 제출하게 하면 식약처는 이 계획서에 문제가 있을 때 시판일을 연기하는 조치를 취하려는건가? 아니면 위해성관리계획은 형식적으로 검토하는거니 시판 1개월 전에 제출하게 해서 제약회사의 짐이나 덜어주고 인기나 얻어보겠다는건가.심지어 식약처는 내년에 재심사를 폐지하고 위해성관리계획으로 통합하겠다고 이미 발표한 상태이다. 그럼 위해성관리계획이 유일한 시판 후 안전관리이므로 더 강화하는 것이 마땅한 것이다. 그런데 위해성관리계획 조차 요식행위로 다루려는 모습을 보니 한숨만 나온다.언제쯤 의약품안전관리에 진짜 관심이 있는 식약처장이 생길까? 인간이 서울약대를 졸업하면 무엇하며 식약처장을 하면 무엇하는가. 필자가 식약처를 대상으로 1인시위를 한지 3년이 지나가지만 의약품안전관리는 단 한걸음도 더 나아가지 않았고 도리어 퇴행하고 있으니 통탄스러울 따름이다. ※칼럼은 개인 의견으로 본지 편집방향과 일치하지 않을 수 있습니다.

메디칼타임즈=이인복 기자"모두가 안된다던 정맥류 치료에 20년간 매달려 결국 길을 열었어요. 하지만 늘 림프 부종은 해결할 수 없는 난제 중 하나였죠. 이제 이 부분에 대한 길을 여는데 남은 의사 인생을 쓰고 싶어요."국내 정맥류의 선구자로 대한정맥학회를 창립하며 정맥류 치료의 길을 열었던 심영기 연세에스의원 원장 겸 리젠테크 대표이사가 이제는 림프부종으로 눈을 돌렸다.심영기 연세에스의원 원장 겸 리젠테크 대표가 림프부종 치료법을 찾아 나섰다.연세대 의과대학을 졸업하고 성형외과 전문의로 국립의료원 등에서 재건 성형에 매진하던 그가 20여년전 불연듯 정맥류로 눈을 돌려 새로운 길을 열었듯 림프부종에서 마지막 숙제를 끝내겠다는 다짐이다.심영기 원장은 "정맥류 치료를 시작하면서 늘 숙제로 남아있었던 것이 바로 림프부종이었다"며 "새롭게 정맥류 치료는 어느 순간 기틀이 잡혔지만 림프부종은 언제나 풀리지 않는 숙제처럼 남아있었다"고 회고했다.그는 이어 "성형외과를 접고 종합병원을 설립했던 이유도 바로 림프부종 치료에 뜻이 있는 의사들을 모아 힘을 합치기 위한 시도였다"며 "하지만 10년이 넘는 기간 동안 매진해도 도저히 길이 보이지 않았다"고 털어놨다.실제로 그의 인생은 늘 도전의 연속이었다. 재건 성형 분야에서 이름을 얻으며 모교는 물론 국립의료원 등 다수의 대학병원에서 성형외과 교수로 활동하다 그는 불연듯 개원을 선택했다.개원 이후 자리를 잡아가던 찰나 그는 독일에서 정맥류 혈관경화요법을 본 뒤 불현듯 연세에스병원을 설립했다. 바로 정맥류와 림프부종 분야에 매진하기 위해서다.심영기 원장은 "개원 이후 미용성형을 지속하는 것에 전혀 보람을 느끼지 못했다"며 "그러던 중 독일에서 정맥류 시술을 배울 수 있는 기회를 맞았고 그 이후 사실상 완전히 전공을 바꾸는 계기가 됐다"고 전했다.이어 그는 "그렇게 2008년 연세에스병원을 설립하고 뜻이 있는 의사들을 모아 3년간 국내에 해외에서 연구중인 정맥류 시술을 알리기 시작했고 더 체계적인 학문 교류를 위해 2011년 대한정맥학회를 창립했다"며 "하지만 정맥류와 달리 림프부종에 대해서는 진도가 나가지 않았던 것이 사실"이라고 덧붙였다.이를 위해 그는 실제로 2014년 연세에스병원에 림프부종 전문센터를 설립하고 미세수술 등을 국내에 들여오는 등 다양한 시도를 지속했다.하지만 10년이 넘는 노력동안 큰 성과를 거두지는 못했다. 이제 칠순이 넘는 그가 또 다시 림프부종 분야를 꺼내 든 이유다.심영기 원장은 "10년이 넘는 기간 동안 다양한 시도를 하고 팔로업을 해봤지만 대부분이 안되는 일이더라"며 "효과를 보이는 듯 해도 8개월에서 10개월 반짝하는 것이 전부였다"고 말했다.이에 따라 그는 림프부종의 가장 기본이 되는 붕대요법부터 미세전류치료법까지 고안해 다시 한번 도전에 나서고 있다.이를 위해 그는 의료기기 기업인 리젠테크도 설립했다. 본인이 원하는 기능을 하는 기기를 생산하는 기업이 없는 만큼 직접 기기를 고안하고 특허를 받아 상용화를 준비중에 있다.심영기 원장은 "사실 나 또한 누구보다 림프부종을 연구했지만 현재 시도되는 수술과 시술, 다양한 요법으로도 이에 대한 완치는 아직까지 불가능하다"며 "결국 환자의 통증을 줄여주면서 악화를 막는 것이 최선의 치료"라고 설명했다.그는 이어 "현재 매년 4천명 정도의 림프부종 환자를 치료하며 다양한 시도를 해본 결과 미세전류를 통해 모세림프를 자극하며 말 그대로 하수구를 열어주는 방식이 상당한 효과를 보였다"며 "이에 착안해 의료기기를 개발했고 이에 대한 특허도 받아놓은 상태"라고 전했다.이에 따라 그는 리젠테크를 통해 기기를 개발하고 식품의약품안전처에 허가 심사를 기다리고 있는 상황이다.미세전류치료를 통해 통증을 완화하고 체계적인 붕대 교육을 통해 이를 유지하는 것이 그가 생각하는 이상적 치료법.심영기 원장은 "리젠테크를 통해 이미 기기를 상용화하고 식약처 허가를 기다리고 있는 상태"라며 "이르면 내년 1월 정도 허가가 나올 것으로 기대하고 있다"고 말했다.이어 그는 "20년간 노력으로 정맥류의 길을 열었듯 남은 의사 인생은 림프부종에 대한 자그마한 단서라도 남기는데 쓰고 싶다"며 "어떤 방향으로든 내가 실마리만 만들어 놓는다면 후학들이 정맥류와 같이 프로토콜을 만들어 줄 것으로 믿는다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자인공지능(AI), 디지털치료제 등 제약바이오산업에 융복합 기술이 접목되면서 이에 대한 인허가를 위한 규제 기관의 역할이 무엇보다 중요해 지고 있다.식품의약품안전처 오유경 처장 역시 '산업을 성장시키는 규제 패러다임'을 언급하며 과학과 근거에 기반한 규제 과학 정책을 강조한 상황.이에 대해 전문가들은 과학과 근거에 기반한 규제 과학의 필요성을 강조하며 국제적인 규제와의 조화를 바탕으로 한 혁신을 강조했다.국내 제약바이오산업 발전을 위해서는 해외 진출 허들을 낮추기 위한 규제조화가 강조되고 있다.(자료사진)20일 제주 신화월드 랜딩관에서 열린 '제5회 규제과학 혁신 포럼'에서 제약산업 전문가들은 '바이오헬스 글로벌 진출을 위한 규제과학 전략'을 주제로 논의를 진행했다.기조강연을 맡은 성균관대 이의경 교수는 '바이오산업의 글로벌 진출과 규제과학'을 주제로 국내와 국제 규제의 조화 필요성을 언급했다.이 교수는 특히 코로나 이후 과거와 달리 기초 과학 투자 기조가 이어지고 있으며 이러한 취지 아래 규제를 개선하고 완화하자는 사회적 공감대가 형성되고 있다는 점을 주목했다.그는 "진단키트 등이 해외에 많이 진출하면서 바이오산업의 글로벌 진출 역량이 커졌다"며 "정부에서도 우리가 좀 더 노력하면 가능하겠다는 희망을 가지고 다각적인 노력을 하고 있다"고 설명했다.이에 따라 이를 더욱 발전시키기 위해서는 ▲산학간 유기적 협력 ▲제품개발 활성화 ▲규제과학 기반 역량 강화 ▲바이오인프라 구축 등이 필요하다는 게 이 교수의 시각.이 교수는 "규제과학이 핵심 키워드로 떠오르면서 새로운 평가 기술 개발이 중요해지고 있으며 신기술, 신개념 제품에 대해 선제적 규제 대응과 평가기술 개발이 필요해졌다"며 "획일적인 평가가 아니라 제품의 특성을 반영한 맞춤형 평가 기술 개발이 필요하며 환자 중심의 결과를 반영하는 평가도 필요하다"고 밝혔다.이의경 교수는 규제혁신을 위한 정부의 지원을 강조했다.(이의경 교수  발표 자료 일부발췌)여기에 더해 국제 규제 조화를 위한 노력도 강조했다. 가령 국내 원료의약품이 상호인증체결을 통해 화이트리스트에 등재가 되면 해외 수출시 GMP에 수월하게 진입이 가능해진다는 점에서 시스템 구비를 통한 규제의 허들 완화가 필요하다는 지적이다.그는 "WHO 인증 우수 규제기관으로 등재되면 국내 제품이 해외에 나갈 때 날개를 달 수 있을 것으로 본다"며 "환자에 대한 치료 기회를 넓히고 제약산업의 경쟁력을 높인다는 공동의 목표를 향해서 나아가길 바란다"고 전했다.이날 발표자로 참여한 SD바이오센서 원유덕 부사장 역시 국내와 국제 규제의 조화가 이뤄져야 산업발전이 촉진 될 것으로 기대했다.원 부사장은 "내부 규제들이 국제 허가 심사 기준과 동일한 수준에 이르러야 때 글로벌 시장에 우수한 제품들이 활발히 개발, 공급될 수 있다"며 "국제적으로 동등한 수준의 허가 심사 기준이 국내 체외진단의료기기 산업 발전의 경쟁력 강화로 연결될 것"이라고 말했다.즉, 국가 간 규제조화의 측면에서 식품의약품안전처에서 허가를 받으면 이를 바탕으로 해외에서 허가 문턱을 낮추 수 있는 역량 강화로 연결될 필요가 있다는 것.식약처 역시 국제 규제조화를 위해 지난 8월 글로벌 식의약정책전략추진단을 설립했다.식약처, "국제 규제조화 주도적 입장 전환 계획"식약처 역시 지난 8월 글로벌 식의약정책전략추진단을 설립하며 식의약 국제 규제조화 촉진 및 글로벌 진출 지원을 목표로 적극적인 행보를 이어가고 있는 상황이다.글로벌 식의약정책전략추진단 최영주 단장은 "기존에 식약처가 글로벌 진출 지원에 대한 여러 지원책을 마련했지만 부수적인 효과에 그쳤다"며 "식약처가 당면한 현안 업무가 아니었던 만큼 우선순위에 밀려 집중적으로 추진하기에는 어려웠던 한계점이 존재했다"고 밝혔다.이러한 한계점을 극복하기 위해 식약처는 글로벌 식의약정책전략추진단이 국제 규제조화와 관련된 사업을 체계적이고 전략적으로 기획해 추진하겠다고 공언했다.그는 "추진단은 식약처장 직속 부서로 식의약분야의 국제 규제조화 등 글로벌 이슈에 전략적 대응 등 국제 정책 관련 현안대응을 총괄할 예정"이라며 "전문성 확보를 위해 추진단이 모든 것을 총괄하는 것이 아닌 각 사업부서의 추진사업이 더 연계성을 가지고 체계적으로 추진될 수 있도록 촉진하는 역할을 맡는다"고 강조했다.끝으로 최 단장은 "국제 협력이 필요한 분야나 대상이나 방식에 대해 초기논의에 적극적이고 전략적으로 추진할 계획"이라며 "앞으로는 더 적극적이고 주도적인 입장으로 전환해 해외 규제기관에 대해 협력 의제를 발굴해 추진할 계획이다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자HK이노엔 위식도역류질환 신약 케이캡이 몽골, 중국, 필리핀에 이어 인도네시아에서 품목허가를 받았다고 12일 밝혔다.이번 허가는 케이캡이 진출한 해외 34개 국가 중 4번째로 받은 허가이자 동남아 시장에서 두 번째로 얻은 성과다. 케이캡은 다른 국가들에서도 허가 심사 중이며, 이번 동남아 시장 공략과 함께 글로벌 영토 확장에 박차를 가할 것으로 보인다. 인도네시아 현지에서 허가 승인된 적응증은 '비미란성 위식도역류질환의 치료'다. 현지 제품명은 '테자(TEZA)'이며, 내년 중 인도네시아에 출시될 예정이다. 출시 후 마케팅 및 유통은 동남아시아 대형 제약사 '칼베(Kalbe)'가 담당한다.케이캡은 P-CAB계열 위식도역류질환 신약으로, 국내에서 2019년 출시된 이후 중국, 미국, 캐나다뿐만 아니라 몽골, 인도, 남아공을 포함해 동남아시아 6개국 및 중남미 17개국, 동유럽 5개국 등 해외 34개 국가에 진출해있다.HK이노엔 곽달원 대표는 "국산 신약 케이캡이 필리핀에 이어 인도네시아까지 연달아 품목허가를 획득하면서, 동남아시아 위식도역류질환 치료제 시장에서 두각을 나타낼 것으로 기대된다”며, “2028년까지 100개국 진출을 목표로 아시아, 중남미, 동남아를 넘어 유럽, 중동까지 글로벌 시장에서 저변을 확대해 나갈 계획”이라고 말했다.

메디칼타임즈=황병우 기자신기술의 등장에 따른 세포 및 유전자치료제의 등장이 늘어나면서 이를 심사하기 위해 미국 식품의약국(이하 FDA)이 신약허가 심사인력을 대폭 늘린다.지난 26일 FDA 바이오의약품평가연구센터(CBER) 조직 및 첨단치료제과(Office of Tissues and Advanced Therapies) 윌슨 브라인언 과장은 미국 세포유전자학회 정책회담에서 현재 세포 및 유전자치료제 관련 3000개 이상의 임상시험계획(IND)을 처리해야 한다고 밝혔다.윌슨 과장에 따르면 지난 5년~10년 동안 IND 신청 건수와 상담 업무량이 FDA 심사자 및 프로젝트 관리자 증가를 훨씬 초과하는 속도로 증가한 상태.과거 조직 및 첨단치료제과에 제출된 신규 IND 건수는 지난 2016년 163건에 불과했으나 ▲2020년 350건 ▲2021년 299건 등으로 급증했으며, 2022년에는 더 증가할 것으로 예상되고 있다.아울러 윌슨 과장은 지난 5월 19일 개최된 미국 세포유전자학회에서 늘어나는 업무량을 해결하기 위해 가이던스, 워크숍, 웨비나 등을 통한 그룹 커뮤니케이션(group communication)의 방안을 검토하고 있다고 밝힌 바 있다.FDA에서 운영하고 있는 혁신치료제(BreakThrough) 및 재생의료첨단치료제(RMAT) 지정 제도를 통한 신청도 늘고 있기 때문에 지정된 세포 및 유전자치료제를 우선 심사가 필요해 다른 IND 신청에 대한 검토가 우선순위에서 밀려나고 있다는 게 그의 설명이다.이 같은 이유로 현재 FDA 조직 및 첨단치료제과에는 300명이 근무하고 있지만 향후 제7차 전문의약품 이용자부담금법(PDUFA Ⅶ)이 재승인 시 향후 4~5년에 걸쳐 약 100명의 직원을 추가로 채용될 예정이라고 밝혔다.국내로 눈을 돌려보면 의약품, 의료기기 업계에서는 식품의약품안전처 심사인력을 늘려달라는 요구를 지속적으로 하고 있다.특히, 세포․유전자치료제, 마이크로바이옴 등과 같은 새로운 치료제를 심사하기 위해서는 새로운 전문심사자를 채용해 신속히 심사하고, 업계와 소통하고, 필요한 경우 인허가 가이드라인을 제․개정하는 등의 선제적인 조치가 필요하다는 지적.식약처 역시 인력확보와 가이드라인 마련을 위해 노력하고 있지만 FDA와 유럽의약품청(EMA)의 인력과 비교하면 그 수가 적은 상황이다.여기에는 FDA와 같이 심사비용을 높여서 효율적인 심사과정을 구축해야 된다는 의견도 존재하지만 심사관 연봉 등이 여러 규정이 묶여있다는 점을 고려했을 때 즉각적인 인력확보로 연결될지 여부는 미지수다.미국의 경우 전문의약품 이용자부담금법(Prescription Drug User Fee Act)을 통해 기업들이 FDA에 전문의약품의 시판 허가 등을 위해 내야 하는 심사수수료에 관한 법으로 1992년 제정했다.이후 5년마다 미국 의회의 승인을 받고 있으며, 올해 10월부터 7번째 법의 적용을 받게 된다. 현재는 제네릭의약품, 바이오시밀러, 의료기기의 경우도 별도 이용자부담금법에 적용을 받고 있다.제약업계 관계자는 "정부가 공무원 정원 감축 기조를 밀어붙이면서 식약처 심사 인력 감축 가능성이 커지고 있는데, 이는 글로벌 기조와 반대되는 부분"이라며 "제약바이오업계의 글로벌 진출을 위해서라도 심사에 대한 부분이 개선되기를 바란다"고 덧붙였다.미국 FDA, 2022년 회계연도 이용자부담금(User Fee)

메디칼타임즈=문성호 기자일동제약이 식품의약품안전처로부터 일본 시오노기제약과 공동개발 중인 먹는 코로나 치료제 조코바(S-217622)에 대한 임상시험 변경을 승인 받았다.임상시험 참여자를 줄이고 실시기간을 늘리는 것이 주된 내용이다.일동제약은 일본 시오노기제약의 경구용 코로나 치료제 조코바를 공동 개발하기로 하고 국내 임상을 책임져 왔다. 사진은 공동개발 협약식 모습.일동제약은 24일 전자 공시를 통해 이 같은 사실을 공개했다. 앞서 일동제약은 식약처에 임상 3상에 참여하는 경증·중등증 환자수를 1785명에서 1590명으로 줄이는 동시에 기간을 올해 7월까지에서 9월로 늘리는 변경안을 신청한 바 있다. 공동 개발 중인 시오노기제약이 지난 7월 글로벌 임상 계획을 변경한 내용이 일동제약이 담당하는 국내 임상 3상에도 적용된 것.임상 종료 시점에서 최종 분석과 함께 당초 계획과 달라진 부분을 수정하는 차원으로 풀이된다.일동제약 측은 "시오노기제약은 2022년 2월 25일 일본 후생노동성에 조건부허가 신청을 했으며, 일본 내 긴급사용신청 법안이 통과된 이후인 2022년 6월 22일 긴급사용신청건으로 후생노동성 전문부회에서 논의한 바 후생성 약사·식품 위생 심의회에서 재논의 하기로 했다"고 설명했다. 이어 "2022년 7월 20일 후생노동성 약사·식품 위생 심의회에서 재논의했으나 향후 추가 논의하기로 의결했다"고 현재 상황을 밝혔다.한편, 제약업계에서는 조코바의 임상 3상 종료와 분석, 최종 허가 심사가 초읽기에 들어간 상황에서 향후 허가 이후의 활용 가능성에 관심을 기울여야 한다고 평가했다. 3상 임상 결과에 따라서 사용승인이 난다고 하더라도 치료제 '가격' 면에서 고가일 경우 활용 가능성이 떨어지기 때문이다.이와 관련해 먼저 국내에 도입된 코로나 치료제인 라게브리오는 1인당 800달러(약 83만원)선, 팍스로비드는 530달러(약 63만원)선으로 가격대가 형성돼 있다.또한 치료제가 경증을 포함한 중등증 환자에까지 적용할 만한 적응증이 증명돼야 한다는 점도 거론됐다. 국내 상황 상 경증에만 효과가 있을 경우 치료제 가격이 저렴하지 않은 이상 활용도가 떨어질 수밖에 없다는 점을 고려한 것이다.익명을 요구한 한 대학병원 감염내과 교수는 "조코바는 기존 치료제보다 저렴할 것이란 전망도 나오고 있지만 기존 치료제 가격을 고려했을 때 얼마나 저렴할지 의문"이라며 "임상 결과도 확인해야 한다. 경증과 함께 중증 코로나 환자에서도 적응증(인디케이션)이 있을지가 중요한 사항"이라고 평가했다.그는 "임상 3상 결과가 나와 승인이 난 뒤 활용 가능성에 관심을 기울일 때다. 기존 치료제와 유사한 가격대가 형성됐는데 혹 경증에만 효과가 있을 시 활용 가능성이 떨어질 수 있기 때문"이라며 "일본도 마찬가지일 것이다. 허가는 긍정적으로 봤을 수 있지만 과연 어떻게 활용할지에 대해서는 아직 의문이 남은 것"이라고 분석했다.